此次医药与生命科学行业调研是基于37个国家的90名CEO的采访获得的。

——变革沟通交流的模式，制订实施《药品审评中心与申请人沟通交流质量管理规范》，以保证中心的决策是在全面信息采集下进行，提升决策的质量和效率。二、2012年批准重要治疗领域药品情况 2012年，经过药品审评中心的审评，提出建议批准以下多个重要治疗领域的药品，为患者获得最新治疗手段提供了可能性，为患者用药可及性及可支付性提供了重要保证。

针对创新药首次临床试验申请，临床专业审评人员一般会在审评中心承办任务后1个月内，在围绕临床试验方案开展全面评价之前，先行对申请内容、所申请适应症的现有治疗手段进行概括性评价，重点关注申请的临床价值，以及临床试验方案的基本情况，以帮助确定审评任务的优先级，更重要的是帮助安全性评价、药学评价确定合理的技术要求，例如长期毒性研究、稳定性研究的要求等。与美国FDA同仁会举办了第四届药物审评科学决策学术研讨会，通过模拟的多学科联席会，开展科学论证及讨论，明确建立内部咨询机制的重要意义，提高审评团队发现问题、聚焦问题和解决问题的能力。此数据显示，仿制药重复研发、重复申报现象依然严重。对于轻中度患儿，该中药制剂显示出一定的疗效，且不良反应较少，容易被患儿及家长接受。重大品种的决策尝试采用投票的方式进行集体决策。

原研药品于2010年11月9日获准进口我国。举办16期药品技术评价研讨班，与业界共同探讨药品研发和评价的技术要求与标准，共有6829人次的研发人员参与。但iPS细胞产业化的较量才刚刚开始。

2012年诺贝尔生理学或医学奖得主、京都大学教授山中伸弥发现了iPS细胞（诱导性多能干细胞）。这里所说的条件并不仅是市场规模的大小，还包括视网膜细胞具有易于避免iPS细胞癌变隐患的优点。在1月下旬于神户市召开的再生医疗研讨会上，山中教授宣布，为临床应用事先准备合格iPS细胞的工作将由再生医疗用iPS细胞银行开展。也有不少看法认为，为了尽快给患者送去治疗方法，日本也不应该抓着iPS细胞不放，而是要拓展研究视野。

在日本，该病的老年患者也在不断增加，如果能建立起治疗方法，全世界的市场规模估计可达2万亿日元。在基础研究上慢了半拍的欧美正虎视眈眈，准备凭借其擅长的商业化操作吹响反攻的号角。

由于没有包含遗传信息的细胞核，所以只需照射放射线，基本上就可以完全避免癌变风险。从开始研发到能够销售花了大约10年的时间。日本虽然在iPS细胞的基础研究上长期处于世界领先地位，但面对这项梦之技术，海外也加快了追赶日本的步伐。使身体找回已丧失功能的再生医疗、发现疑难杂症致病机理和治疗药物的开发——iPS细胞对医疗产业的影响不可限量。

龙沙内部人士自信地表示，我们将尽快建立起能够应用于人体的iPS细胞高效培养方法，以及高品质的试验步骤。而且，在不同的培养环境下，iPS细胞可以生长为神经、视网膜、心肌、血液、肝脏等身体所有组织的细胞。2010年仅为2亿日元的日本国内市场预计将激增到近1000亿日元，这依靠的是环境的快速完善，其中包括了日本政府积极提供研究经费补助、医疗产品审批速度的加快以及规定再生医疗手续的新法律的制定。日本如果过分注重基础技术开发，或许会像家电和半导体等产业一样，重蹈技术赢、业务输的覆辙。

在角膜再生、改善心衰的心肌细胞、帕金森氏症和脊髓损伤的治疗等方面，日本政府也准备在5～7年内转入临床应用。日本在速度上无法与之抗衡的危机感如今正在日本的iPS细胞研究者之间蔓延。

再生医疗商机无限iPS细胞有望令再生医疗这一终极医疗手段成为现实。打开希望之门的，是山中伸弥在2006年发现的iPS细胞。

这种疾病会导致视网膜黄斑随年龄出现异常老化，造成视野狭窄、视力低下，最终甚至可能失明。虽然研究者们最近表现出色，但作为业务开展的难度很大。承建方是在治疗用细胞的培养方面已获得了优异业绩的著名药品代工生产商——瑞士龙沙集团（Lonza）。医疗应用面临的最大障碍是时间和成本的问题，可以说，iPS细胞银行是能够克服这些问题的基础设施。随着iPS的出现，过去ES细胞（胚胎干细胞）存在的破坏受精卵的生命伦理问题迎刃而解。但从实际情况来看，培养iPS细胞需要1～2个月，使其分化成目的细胞也需要1～2个月，费用不下数百万日元。

除此之外，不同于内脏等器官，视网膜手术后容易进行随访，便于发现异常。iPS细胞产生的原理还有很多未解之谜，但iPS细胞蕴藏的潜力显而易见。

该公司是目前日本唯一一家获准制造销售再生医疗产品的企业。然而其中要解决的课题依然很多，如安全性、成本、与海外企业的竞争等等。

在日本意欲设立的细胞银行方面，海外其实已经走在了前面。治疗的疾病是老年性黄斑变性。

这项研究的目的是把培养成薄膜状的视网膜细胞移植到患者的眼球中，使受损的功能得到恢复。iPS细胞的再生医疗应用虽然已经起步，但进展并不会一帆风顺。在其他公司相继放弃业务的情况下，J-TEC虽然成功进入市场，但是，要想把再生医疗打造成一项业务，政府相关部门的推动，以及收益性评估必不可少。美国国立卫生研究院（NIH）已从2012年秋开始在华盛顿郊外建设iPS细胞银行。

iPS细胞应用方面已经出现了商业化动向。为了实现这一目标，东京大学和京都大学合作成立的风险企业Megakaryon计划于2014年以后，在日美实施临床试验。

Japan Tissue Engineering（J-TEC）的社长小泽洋介苦笑着这样说道。其一是iPS细胞具有的不可思议的性质。

在有望通过iPS细胞再生医疗得到治疗的疾病中，患者稀少的罕见疾病、脊髓损伤等事故发生后需要尽快治疗的疾病不在少数。带动再生医疗市场实现快速发展的动力是癌免疫细胞医疗，以及利用原本就存在于人体内、能够分化成其他细胞的成体干细胞的技术。

实际上，在日本，能够保本的再生医疗业务至今还没有成功的先例。iPS应用日本加速商用 细胞银行发力美国欲夺霸权 2013-03-20 10:18 · Hebe 2012年诺贝尔生理学或医学奖得主、京都大学教授山中伸弥发现了iPS细胞。然而，在截至2020年的市场预测中，利用iPS细胞的产品还仅限于视网膜治疗等极小的一部分。iPS细胞的培养只需要在微量的皮肤和血液细胞中注入几个基因即可。

其中，美国再生医疗风险公司Advanced Cell Technology（ACT）已经开始使用ES细胞（胚胎干细胞）来开展老年性黄斑变性治疗的临床试验。调查公司Seed Planning估算，到2020年，全世界再生医疗产品的市场规模最大将接近1万亿日元，是2010年的30倍。

作为再生医疗应用的第一步，各项条件得天独厚的视网膜治疗最受期待。京都大学iPS细胞研究所特聘助教渡边亮指出，这除了需要在移植时防止混入未分化的iPS细胞之外，还需要结合在培养中去除基因受损细胞的技术。

而且移植需要的细胞数量少，比较容易只挑选安全的细胞进行操作。实施该研究的神户市尖端医疗中心的伦理委员会已于2月13日批准了这项计划。